誘導式多能性幹細胞

遺傳性疾病的幹細胞療法

胚胎細胞如何保持多能性（pluripotency），也就是分化成任何一種體細胞的能力。

許多人類難解的疾病，包括阿茲海默症、帕金森症和某些癌症在內，都是因為基因出現問題所導致的。小鼠的「基因標的(Gene targeting)」技術，能針對老鼠的特定基因使其失去作用，然後分析這個基因確實的功能，進而建立疾病的動物模式。包括心血管疾病、糖尿病等五百多種人類疾病，都已在基因剔除小鼠(Knockout mouse)身上模擬成功，不僅拓展了我們對於這些疾病的認識，同時這種模擬人類疾病的小鼠，對於未來治療藥物的研發也是貢獻良多。在國內，中研院的突變鼠動物模式核心實驗室則利用化學藥物，引發老鼠產生隨機性的基因突變，然後再從大量的突變鼠中，篩選出類似人類疾病的個體進行後續的研究。

基因標的研究的疾病

基因剔除鼠（knockout mice）

基因轉殖鼠（transgenic mice）